[发明专利]用于调节共济失调蛋白2表达的组合物在审
| 申请号： | 201580012549.5 | 申请日： | 2015-03-19 |
| 公开（公告）号： | CN106103717A | 公开（公告）日： | 2016-11-09 |
| 发明（设计）人： | S·M·弗赖尔;G·洪;C·F·贝内特 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;吴瑜 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文公开了用于降低共济失调蛋白2mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。所述方法、化合物和组合物可用于治疗、预防或改善共济失调蛋白2相关疾病、病症或病状。所述共济失调蛋白2相关疾病包括脊髓小脑性共济失调2型(SCA2)、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)和帕金森症。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 调节 共济失调 蛋白 表达 组合 | ||
【主权项】：
一种化合物，其包含经修饰寡核苷酸，所述经修饰寡核苷酸由12至30个相连的核苷组成并且具有含SEQ ID NO:11‑165的任何核碱基序列的至少8个、至少9个、至少10个、至少11个、至少12个、至少13个、至少14个、至少15个、至少16个、至少17个、至少18个、至少19个或至少20个连续核碱基的核碱基序列。
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