[发明专利]用于诊断和治疗溶酶体贮积病的颗粒蛋白前体(PGRN)及其衍生物在审
| 申请号： | 201580018233.7 | 申请日： | 2015-02-04 |
| 公开（公告）号： | CN106573153A | 公开（公告）日： | 2017-04-19 |
| 发明（设计）人： | C.刘;J.简 | 申请（专利权）人： | 纽约大学 |
| 主分类号： | A61P3/00 | 分类号： | A61P3/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司72001 | 代理人： | 黄登高,林森 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供用于诊断和治疗溶酶体贮积病的组合物和方法及其诊断和治疗，包括戈谢病和泰‑萨二氏病，并且特别是其利用颗粒蛋白前体(PGRN)，或活性PGRN肽，包括atsttrin。本发明还提供基于或包括包含PGRN无效突变体和PGRN基因敲除的PGRN突变的溶酶体贮积病，包括戈谢病和泰‑萨二氏病的动物模型。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 诊断 治疗 溶酶体 贮积病 颗粒 蛋白 pgrn 及其 衍生物 | ||
【主权项】：
一种用于治疗或减轻溶酶体贮积病的组合物，其包含分离的PGRN，或其活性片段包括atsttrin，其中所述PGRN或活性片段包含如图49或50的任何一个所示的氨基酸序列。
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