[发明专利]用于调节SOD-1表达的组合物有效
| 申请号： | 201580024405.1 | 申请日： | 2015-04-01 |
| 公开（公告）号： | CN106459972B | 公开（公告）日： | 2020-05-08 |
| 发明（设计）人： | 埃里克·E·斯威兹;T·科尔;H·柯达赛维茨;苏珊·M·弗赖尔;T·P·康登;E·万斯维奇;T·洛克哈特;T·维柯斯;P·辛格 | 申请（专利权）人： | 比奥根MA公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P25/28 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;杜丹 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文公开了用于降低SOD‑1 mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。此类方法、化合物和组合物适用于治疗、预防或改善SOD‑1相关疾病、病症和病状。此类SOD‑1相关的疾病包括肌萎缩性硬化(ALS)。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 调节 sod 表达 组合 | ||
【主权项】：
一种化合物，其包含修饰寡核苷酸，所述修饰寡核苷酸由12至30个连接核苷组成并且具有核碱基序列，所述核碱基序列包含SEQ ID NO:118‑1461的任何核碱基序列的至少8个、至少9个、至少10个、至少11个、至少12个、至少13个、至少14个、至少15个、至少16个、至少17个、至少18个、至少19个或至少20个连续核碱基。
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