[发明专利]用于色素性视网膜炎的基因疗法有效
| 申请号： | 201580026274.0 | 申请日： | 2015-03-20 |
| 公开（公告）号： | CN106456660B | 公开（公告）日： | 2022-05-31 |
| 发明（设计）人： | C·奥赖尔登;M·亚当莫维兹 | 申请（专利权）人： | 建新公司 |
| 主分类号： | A61K31/7105 | 分类号： | A61K31/7105;A61K48/00;C12N7/00;C12N15/86;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文提供使用编码miR‑708的AAV颗粒治疗色素性视网膜炎的方法。在一个方面，将病毒颗粒施用至人受试者的眼部；例如，通过视网膜下注射。包含AAV5衣壳或其突变体的病毒颗粒在考虑之列。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 色素 视网膜炎 基因 疗法 | ||
【主权项】：
一种用于治疗哺乳动物中的色素性视网膜炎(retinitis pigmentosa)的方法，包括将包含腺相关病毒(rAAV)载体的重组rAAV病毒颗粒施用至所述哺乳动物的眼部，所述rAAV载体包含编码miR‑708的核酸。
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