[发明专利]肽载体上的多个寡核苷酸部分有效
申请号: | 201580027369.4 | 申请日: | 2015-05-22 |
公开(公告)号: | CN106459975B | 公开(公告)日: | 2020-03-27 |
发明(设计)人: | T·E·威登;C·A·纳尔逊;B·M·文特沃斯;N·P·克莱顿;A·莱杰 | 申请(专利权)人: | 建新公司 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113;A61K47/64 |
代理公司: | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人: | 谢梦欣 |
地址: | 美国马*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 本文涉及反义寡核苷酸(AON),例如磷二酰胺吗啉代寡核苷酸(PMO)。本文进一步涉及多个PMO与阳离子细胞穿透肽(CPP)缀合以增强PMO吸收至骨骼肌和心肌细胞。 | ||
搜索关键词: | 载体 寡核苷酸 部分 | ||
【主权项】:
一种肽缀合的AON化合物,其包含至少两个AON化合物,所述AON化合物包含式(I)、(II)、(III)、(IV)、(V)或(VI)的15至30个亚基,其中B为选自C、G、A或T的天然存在的嘌呤或嘧啶核苷酸碱基;其中所述至少两个AON化合物具有与靶标前‑mRNA或mRNA的至少75%的碱基互补的核苷酸碱基序列;其中所述至少两个AON化合物具有0至3个重复的亚基,其中B为G;其中所述至少两个AON化合物具有少于60%的所述亚基,其中B为C或G;其中所述至少两个AON化合物具有非自我互补的序列;且其中所述至少两个AON化合物与聚阳离子肽缀合。
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