[发明专利]抑制CKAP5基因表达的RNAi医药组合物在审

专利信息
申请号: 201580029697.8 申请日: 2015-06-04
公开(公告)号: CN106456661A 公开(公告)日: 2017-02-22
发明(设计)人: 薮内隼人;栗原佳奈;山田亚由美;中桥径子;畑中剑太朗;户村志保 申请(专利权)人: 协和发酵麒麟株式会社;戴瑟纳制药公司
主分类号: A61K31/713 分类号: A61K31/713;A61K9/127;A61K47/18;A61K48/00;A61P35/00
代理公司: 北京市金杜律师事务所11256 代理人: 杨宏军
地址: 暂无信息 国省代码: 日本;JP
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摘要: 发明提供一种抑制CKAP5基因表达的组合物、及包含该组合物的医药品等,所述组合物含有下述脂质粒子,所述脂质粒子含有作为药物的双链核酸和式(I)表示的阳离子性脂质,所述双链核酸中,反义链具有与序列号1~6中任一的CKAP5基因的mRNA的连续至少19个碱基的序列互补的碱基序列;式(I)中,R1及R2相同或不同,为碳原子数为12~24的直链状或支链状的烷基、链烯基或炔基,L1及L2相同或不同,为‑CO‑O‑或‑O‑CO‑,a及b相同或不同,为1~3,R3为氢原子、碳原子数为1~6的烷基或碳原子数为3~6的链烯基。
搜索关键词: 抑制 ckap5 基因 表达 rnai 医药 组合
【主权项】:
一种组合物,其含有下述脂质粒子,所述脂质粒子含有:作为药物的双链核酸,所述双链核酸具有有义链及反义链,所述有义链和所述反义链具有至少25个碱基对,所述反义链具有与序列号1~6中任一的CKAP5基因的mRNA的连续至少19个碱基的序列互补的碱基序列,具有最长为35个核苷酸的长度;和式(I)表示的阳离子性脂质,式(I)中,R1及R2相同或不同,为碳原子数为12~24的直链状或支链状的烷基、链烯基或炔基,L1及L2相同或不同,为‑CO‑O‑或‑O‑CO‑,a及b相同或不同,为1~3,R3为氢原子、碳原子数为1~6的烷基或碳原子数为3~6的链烯基。
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