[发明专利]亨廷顿氏病的治疗化合物在审
| 申请号： | 201580039020.2 | 申请日： | 2015-05-20 |
| 公开（公告）号： | CN107075514A | 公开（公告）日： | 2017-08-18 |
| 发明（设计）人： | B.L.戴维森;A.马斯蒙泰斯 | 申请（专利权）人： | 衣阿华大学研究基金会 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司72001 | 代理人： | 权陆军,黄希贵 |
| 地址： | 美国衣*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本发明涉及靶向亨廷顿氏病核酸序列的RNA干扰(RNAi)分子，以及使用这些RNAi分子以治疗亨廷顿氏病的方法。本发明提供了分离的miRNA穿梭载体，其表达具有有限脱靶毒性的治疗性siRNA。在某些实施方案中，将具有脱靶毒性的siRNA包含在本发明的miRNA穿梭载体的背景中限制了所述siRNA的所述脱靶毒性。 | ||
| 搜索关键词： | 亨廷顿氏病 治疗 化合物 | ||
【主权项】：
核酸，其编码人工初级miRNA转录物(pri‑miRNA)，所述核酸由以下部分组成，依位置顺序：5′‑侧翼区、非引导区、环区、引导区和3′‑侧翼区，其中所述引导区由SEQ ID NO: 37(miHDss3)、SEQ ID NO:6(miHDS1v5U)或SEQ ID NO:7(miHDS1v6A)组成，并且所述非引导区与所述引导区至少80%互补。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于衣阿华大学研究基金会，未经衣阿华大学研究基金会许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201580039020.2/，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：光信号路由装置
- 下一篇：用于传输安全VLC标识符的方法和设备
