[发明专利]血管紧张素原(AGT)iRNA组合物及其使用方法有效

专利信息
申请号: 201580040121.1 申请日: 2015-05-22
公开(公告)号: CN106574268B 公开(公告)日: 2021-02-05
发明(设计)人: D·福斯特;B·贝腾考特;K·查里斯;G·辛克尔;S·库奇曼奇;M·迈尔;S·米尔斯泰恩 申请(专利权)人: 阿尔尼拉姆医药品有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;A61K31/713;A61P9/12;A61P9/10;A61P9/00;A61P13/12;A61P9/04;A61P3/10
代理公司: 北京市金杜律师事务所 11256 代理人: 陈文平;徐志明
地址: 美国马*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 发明涉及靶向血管紧张素原(AGT)基因的RNAi剂,例如,双链RNAi剂,以及使用这样的RNAi剂抑制AGT表达的方法和治疗患有AGT相关失调(例如,高血压)的受试者的方法。
搜索关键词: 血管 紧张 agt irna 组合 及其 使用方法
【主权项】:
一种用于抑制细胞中的血管紧张素原(AGT)表达的双链核糖核酸(RNAi)剂,其中所述双链RNAi剂包含形成双链区的正义链和反义链,其中所述正义链包含至少15个与SEQ ID NO:1的核苷酸序列的差异不超过3个核苷酸的连续核苷酸,和所述反义链包含至少15个与SEQ ID NO:2的核苷酸序列的差异不超过3个核苷酸的连续核苷酸,其中所述正义链的基本上全部的核苷酸和所述反义链的基本上全部的核苷酸是修饰的核苷酸,和其中所述正义链与在3’‑末端连接的配体偶联。
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