[发明专利]通过CRISPR/CAS9介导的基因编辑预防肌营养不良在审
| 申请号： | 201580049161.2 | 申请日： | 2015-08-11 |
| 公开（公告）号： | CN106714845A | 公开（公告）日： | 2017-05-24 |
| 发明（设计）人： | 埃里克·N·奥尔松;龙城祖;约翰·R·麦卡纳利;约翰·M·谢尔顿;罗达·巴塞尔-达比 | 申请（专利权）人： | 得克萨斯州大学系统董事会 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/00;C12N5/00 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司11227 | 代理人： | 郑斌,尹玉峰 |
| 地址： | 美国得*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 迪谢纳肌营养不良(DMD)是由编码肌养蛋白(一种肌纤维完整性所需的蛋白质)的基因中的突变引起的遗传性X连锁疾病。本公开内容报道了CRISPR/Cas9介导的基因编辑(Myo‑编辑)有效地校正mdx小鼠(一种DMD模型)中的肌养蛋白基因突变。此外，本公开内容还报道了通过出生后递送腺相关病毒(AAV)，通过工程化突变外显子(外显子23)的永久跳读和延长外显子跳读优化mdx小鼠的种系编辑来校正疾病。AAV介导的Myo‑编辑可有效地挽救体内mdx小鼠肌养蛋白的阅读框。本公开内容报道了Myo‑编辑介导的外显子跳读的方法已经从小鼠的体细胞组织成功地发展到人DMD患者衍生的iPSC(诱导多能干细胞)。在来自具有不同突变的患者的iPSC上进行定制Myo编辑，并且成功地恢复了iPSC衍生的心肌细胞中所有突变的肌养蛋白表达。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 crispr cas9 基因 编辑 预防 营养不良 | ||
【主权项】：
校正对象中肌养蛋白基因缺陷的方法，其包括使所述对象中的细胞与Cas9和DMD引导RNA接触。
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