[发明专利]用于青少年巴滕病的基因疗法有效
| 申请号： | 201580069717.4 | 申请日： | 2015-12-16 |
| 公开（公告）号： | CN107249646B | 公开（公告）日： | 2021-06-29 |
| 发明（设计）人： | 塔米·基尔良;凯文·福斯特 | 申请（专利权）人： | 内布拉斯加大学董事会;俄亥俄州立大学创新基金会 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P25/28;A61P3/00;C12N15/864 |
| 代理公司： | 广州文冠倪律知识产权代理事务所(普通合伙) 44348 | 代理人： | 倪小敏;何锦标 |
| 地址： | 美国内布*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供用于青少年神经元蜡样质脂褐质沉积症（JNCL）（又被称为青少年巴滕病）的治疗的组合物和方法。在某些实施方式中，所述组合物包括但不限于腺相关病毒（AAV）构建体，其包括自我互补的腺相关病毒（sc‑AAV）构建体，其表达人类基因CLN3（或CLN3 cDNA）。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 青少年 巴滕病 基因 疗法 | ||
【主权项】：
一种用于哺乳动物中的青少年神经元蜡样质脂褐质沉积症（JNCL）的治疗和/或预防的方法，所述方法包含使用重组的载体转化所述哺乳动物的细胞，所述载体包含重组的腺相关病毒（AAV）基因组或其衍生物以及启动子，所述启动子可操作地被连接至编码CLN3或其等效物的多聚核苷酸序列，其中所述CLN3被以有效量表达。
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