[发明专利]D型肝炎病毒(HDV)iRNA组合物及其使用方法在审
| 申请号： | 201580071827.4 | 申请日： | 2015-11-10 |
| 公开（公告）号： | CN108064293A | 公开（公告）日： | 2018-05-22 |
| 发明（设计）人： | G·辛克尔;V·贾达夫;M·迈尔;M·玛诺哈兰;S·米尔斯泰恩;S·舒尔加-莫斯卡亚;K·G·拉杰夫;L·塞普-洛伦奇诺;徐慧磊 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P31/14 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;侯宝光 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及以D型肝炎病毒(HDV)基因组为靶向的RNAi剂，如双链RNAi剂，及使用此类RNAi剂来抑制一种或多种HBV基因的表达的方法以及治疗患有HDV感染和/或HDV相关病症的患者的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 肝炎 病毒 hdv irna 组合 及其 使用方法 | ||
【主权项】：
1.一种双链RNAi剂，用于抑制D型肝炎病毒(HDV)于细胞内的表达，其中，该双链RNAi剂包含形成双链区域的选自下组的正义链及反义链，该组由以下各项组成(a)正义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:29的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；且反义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:30的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；(b)正义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:31的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；且反义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:32的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；(c)正义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:33的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；且反义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:34的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；(d)正义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:35的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；且反义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:36的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；(e)正义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:37的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；且反义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:38的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；(f)正义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:39的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；且反义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:40的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；(g)正义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:41的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；且反义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:42的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；(h)正义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:43的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；且反义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:44的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；以及(i)正义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:2551的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；且反义链包含至少15个连续核苷酸，与SEQ ID NO:2552的核苷酸序列差异不多于3个核苷酸；其中，该正义链的实质上全部的核苷酸及该反义链的实质上全部的核苷酸是经修饰的核苷酸，其中，该正义链是接合至附接于3’-末端的配体，以及其中，该配体是通过二价或三价分支链连接子附接的一个或多个GalNAc衍生物。
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