[发明专利]一种可用于艾滋病基因治疗的CRISPR/SaCas9系统在审
| 申请号： | 201610056141.4 | 申请日： | 2016-01-27 |
| 公开（公告）号： | CN105567688A | 公开（公告）日： | 2016-05-11 |
| 发明（设计）人： | 郭德银;陈述亮;肖巧巧;刘哲鹏 | 申请（专利权）人： | 武汉大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/867;C12N15/864;A61K48/00;A61P31/18 |
| 代理公司： | 武汉科皓知识产权代理事务所(特殊普通合伙) 42222 | 代理人： | 张火春 |
| 地址： | 430072 湖*** | 国省代码： | 湖北;42 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本发明属于基因工程领域，更具体地说，涉及CRISPR/SaCas9特异性敲除人CCR5基因的方法以及用于特异性靶向CCR5基因的sgRNA。本发明提供了CRISPR/SaCas9特异性敲除人CCR5基因的方法以及用于特异性靶向CCR5基因的sgRNA以及涉及到的CRISPR/SaCas9重组慢病毒和腺相关病毒载体系统和应用。本发明所提供的CRISPR/SaCas9重组慢病毒载体和腺相关病毒载体能够表达针对于人和恒河猴同一基因的CCR5靶点的SaCas9-RNA，使得应用范围更广，效率更高。该制备方法构建简单，靶向效率高，为HIV的基因治疗提供了一种新型的技术。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 用于 艾滋病 基因治疗 crispr sacas9 系统 | ||
【主权项】：
在CRISPR/SaCas9特异性敲除人CCR5基因中用于特异性靶向CCR5基因的sgRNA,其特征在于：所述sgRNA在CCR5基因上的靶序列符合5’‑G(21N)NNGRRT‑3’或者5’‑ARRCNN(21N)C‑3’的序列排列规则，下划线代表PAM，21N代表靶位点的21个碱基序列，其对应的DNA序列如SEQ ID NO.1‑4任意一条序列所示，其中SEQ ID NO.1‑3在人与恒河猴的基因位点上保守。
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