[发明专利]乙酰肝素N-硫酸酯酶CNS递送的方法和组合物在审
| 申请号： | 201610086722.2 | 申请日： | 2011-06-25 |
| 公开（公告）号： | CN105664142A | 公开（公告）日： | 2016-06-15 |
| 发明（设计）人： | F·纳托里;G·朱;J·特略;Y·江;J·宗;Z·夏若克;B·维纳格利亚;J·潘;R·菲佛;P·加莱斯 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
| 主分类号： | A61K38/46 | 分类号： | A61K38/46;A61K9/19;A61K47/26;A61K47/02;A61P25/00;A61P25/14;A61P25/20;A61P25/28 |
| 代理公司： | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人： | 邬玥;葛强 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了，除了其它的以外，CNS递送溶酶体酶的组合物和方法，以有效治疗溶酶体贮积症。在一些实施方案中，本发明包括直接CNS鞘内施用的稳定制剂，所述稳定制剂包括乙酰肝素N-硫酸酯酶(HNS)蛋白质、盐、和聚山梨醇酯表面活性剂，以治疗Sanfilippo综合症类型A。 | ||
| 搜索关键词： | 乙酰 肝素 硫酸酯酶 cns 递送 方法 组合 | ||
【主权项】：
鞘内施用的稳定制剂，包含乙酰肝素N‑硫酸酯酶(HNS)蛋白质、盐、缓冲剂和聚山梨醇酯表面活性剂。
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