[发明专利]用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏的剂量递增酶替代疗法在审
| 申请号： | 201610403228.4 | 申请日： | 2010-08-28 |
| 公开（公告）号： | CN106047835A | 公开（公告）日： | 2016-10-26 |
| 发明（设计）人： | 爱德华·H·舒克曼;罗伯特·J·德斯尼克;杰拉尔德·F·考克斯;劳拉·P·安德鲁斯;詹姆斯·M·默里 | 申请（专利权）人： | 西奈山医学院;基酶有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/16 | 分类号： | C12N9/16;A61K38/46;A61P25/28 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 郑霞 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及使用酸性鞘磷脂酶(ASM)的剂量递增酶替代疗法，以用于治疗具有酸性鞘磷脂酶缺乏(ASMD)的人个体，和尤其是具有尼曼‑皮克二氏病(NPD)以及(在某些实施方案中)B型NPD的非神经学表现的患者。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 酸性 磷脂酶 缺乏 剂量 递增 替代 疗法 | ||
【主权项】：
一种用于治疗人个体的酸性鞘磷脂酶缺乏的酸性鞘磷脂酶(ASM)，所述酸性鞘磷脂酶准备如下施用：(a)在用于去堆积累积的鞘磷脂底物的方案中，所述方案包括：(i)施用初始的无毒低剂量的酸性鞘磷脂酶(ASM)；(ii)施用连续更大剂量的ASM，并在每个连续剂量以后监测所述个体的一种或多种不利副作用，如由升高的胆红素或有关不利事件所指示的；和(b)在维持方案中，所述维持方案包括：施用等于或小于所述个体耐受的最大剂量的剂量，作为所述个体的维持剂量。
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