[发明专利]核受体Nr4a1活性调节剂在制备治疗SNRPN表达异常疾病药物中的用途在审
| 申请号： | 201610446232.9 | 申请日： | 2016-06-20 |
| 公开（公告）号： | CN107519164A | 公开（公告）日： | 2017-12-29 |
| 发明（设计）人： | 徐秀;仇子龙;李慧萍 | 申请（专利权）人： | 复旦大学附属儿科医院 |
| 主分类号： | A61K31/404 | 分类号： | A61K31/404;A61P25/14;A61P25/00 |
| 代理公司： | 上海元一成知识产权代理事务所(普通合伙)31268 | 代理人： | 吴桂琴 |
| 地址： | 201102 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明属生物医药技术领域，涉及核受体Nr4a1活性调节剂在SNRPN表达异常疾病中的新医药用途。本发明的核受体Nr4a1活性调节剂以3,3’‑二吲哚基甲烷(3,3’‑Diindolylmethane,DIM)及其衍生物或聚八酮化合物cytosporone B为药物活性成分。本发明实验结果证实了所述核受体Nr4a1活性调节剂可直接与Nr4a1的配体连接结构域结合，通过调节核受体Nr4a1转录活性改善SNRPN表达异常引起的神经功能障碍，进一步用于制备治疗SNRPN表达异常疾病如，Prader‑Willi综合征(PWS)、孤独症谱系障碍(ASD)等神经代谢障碍性疾病的药物。本发明为治疗SNRPN表达异常引起的神经代谢障碍性疾病提供新的干预措施。 | ||
| 搜索关键词： | 受体 nr4a1 活性 调节剂 制备 治疗 snrpn 表达 异常 疾病 药物 中的 用途 | ||
【主权项】：
核受体Nr4a1活性调节剂在制备治疗SNRPN表达异常疾病药物中的用途。
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