[发明专利]肌强直性营养障碍蛋白激酶(DMPK)表达的调节在审
| 申请号： | 201610527770.0 | 申请日： | 2011-07-19 |
| 公开（公告）号： | CN106434648A | 公开（公告）日： | 2017-02-22 |
| 发明（设计）人： | F·C·贝内特;苏珊·M·弗赖尔;R·A·马克雷德;桑杰·K·潘迪;查尔斯·A·桑顿;瑟曼·惠勒;S·H·程;安德鲁·雷吉尔;布鲁斯·M·文特沃斯 | 申请（专利权）人： | F·C·贝内特;苏珊·M·弗赖尔;R·A·马克雷德;桑杰·K·潘迪;查尔斯·A·桑顿;瑟曼·惠勒;S·H·程;安德鲁·雷吉尔;布鲁斯·M·文特沃斯 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所11517 | 代理人： | 赵昊;吴瑜 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文中提供了用于减少动物中的DMPK mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文中还提供了用于优先减少动物中的CUGexp DMPK RNA、减少动物中的肌强直或减少动物中的剪接病变的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物对于治疗、预防、延迟或改善1型肌强直性营养不良或其症状是有用的。 | ||
| 搜索关键词： | 强直性 营养 障碍 蛋白激酶 dmpk 表达 调节 | ||
【主权项】：
一种化合物，其包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由10至30个连接的核苷组成并且具有包含SEQ ID NO：109、12‑66、69‑82、87‑99、102‑108、110‑114、116‑124、127‑156、160‑235、237‑238、240‑516、518‑546、548‑642、644‑649、652‑663、665‑676、678‑692、695、697‑725、728‑761、763‑765、767‑770、774‑784、789‑791、802‑827、829‑831和837中引用的序列的任一个的至少8个连续核碱基的核碱基序列。
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