[发明专利]艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的CNS递送的方法和组合物有效
| 申请号： | 201610569581.X | 申请日： | 2011-06-25 |
| 公开（公告）号： | CN106139133B | 公开（公告）日： | 2020-12-04 |
| 发明（设计）人： | G·朱;K·洛威;Z·夏若克;J·克里斯汀;R·法尔纳;J·潘;T·L·莱特;P·加莱斯 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
| 主分类号： | A61K38/46 | 分类号： | A61K38/46;A61K9/00;A61K47/02;A61K47/26;A61P43/00 |
| 代理公司： | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人： | 邬玥;葛强 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供了，除了其它的以外，CNS递送溶酶体酶的组合物和方法，以有效治疗溶酶体贮积症。在一些实施方案中，本发明包括直接CNS鞘内施用的稳定制剂，所述稳定制剂包括艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶(12S)蛋白质、盐、和聚山梨醇酯表面活性剂，以治疗Hunters综合症。 | ||
| 搜索关键词： | 糖醛酸 硫酸酯酶 cns 递送 方法 组合 | ||
【主权项】：
鞘内施用的稳定制剂，包括艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶(I2S)蛋白质、盐、和聚山梨醇酯表面活性剂。
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