[发明专利]一种小干扰核酸和药物组合物及其用途

摘要

本公开涉及一种小干扰核酸和药物组合物及其用途，该siRNA含有互补的正义链和反义链，所述正义链含有如SEQ ID NO.24、SEQ ID NO.26、SEQ ID NO.28或SEQ ID NO.30所示的核苷酸序列，反义链含有如SEQ ID NO.25、SEQ ID NO.27、SEQ ID NO.29或SEQ ID NO.31所示的核苷酸序列；且所述siRNA的磷酸‑糖骨架中的磷酸骨架和/或核苷酸戊糖上具有或不具有修饰基团。本公开提供了全新高效的siRNA及其药物组合物，可以有效预防和/或治疗血脂异常。

主权项

1.一种siRNA，该siRNA含有互补的正义链和反义链，其中，所述正义链含有如SEQ ID NO.24所示的核苷酸序列，所述反义链含有如SEQ ID NO.25所示的核苷酸序列；或者，所述正义链含有如SEQ ID NO.26所示的核苷酸序列，所述反义链含有如SEQ ID NO.27所示的核苷酸序列；或者，所述正义链含有如SEQ ID NO.28所示的核苷酸序列，所述反义链含有如SEQ ID NO.29所示的核苷酸序列；或者，所述正义链含有如SEQ ID NO.30所示的核苷酸序列，所述反义链含有如SEQ ID NO.31所示的核苷酸序列；其中，正义链 5’‑UCAGUUCCCUGAAAGACUA‑3’(SEQ ID NO.24)，反义链 5’‑UAGUCUUUCAGGGAACUGA‑3’(SEQ ID NO.25)；正义链 5’‑CCAAUAAAGCUGGACAAGA‑3’(SEQ ID NO.26)，反义链 5’‑UCUUGUCCAGCUUUAUUGG‑3’(SEQ ID NO.27)；正义链 5’‑CAAUAAAGCUGGACAAGAA‑3’(SEQ ID NO.28)，反义链 5’‑UUCUUGUCCAGCUUUAUUG‑3’(SEQ ID NO.29)；正义链 5’‑GCUGGACAAGAAGCUGCUA‑3’(SEQ ID NO.30)，反义链 5’‑UAGCAGCUUCUUGUCCAGC‑3’(SEQ ID NO.31)。