[发明专利]新的微小肌养蛋白及相关使用方法在审

专利信息
申请号: 201680005836.8 申请日: 2016-01-15
公开(公告)号: CN107250364A 公开(公告)日: 2017-10-13
发明(设计)人: 杰弗里·S·尚伯伦;朱利安·拉莫斯;史蒂芬·D·豪施卡 申请(专利权)人: 华盛顿大学
主分类号: C12N15/12 分类号: C12N15/12;C07K14/47;A61K48/00
代理公司: 北京集佳知识产权代理有限公司11227 代理人: 郑斌,刘振佳
地址: 美国华*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 提供了包含微小肌养蛋白基因的核苷酸序列。所述微小肌养蛋白基因可与调节盒有效连接。还提供了治疗患有肌营养不良、肌肉减少、心脏病或恶病质或者处于其发生风险之中的对象的方法。所述方法可包括向对象施用包含所述微小肌养蛋白基因和递送载剂的药物组合物。此外,所述方法可包括向患有迪谢内肌营养不良或贝克肌营养不良的对象施用所述药物组合物。
搜索关键词: 微小 蛋白 相关 使用方法
【主权项】:
分离和纯化的核苷酸序列,其包含:(a)编码蛋白质的微小肌养蛋白基因,所述蛋白质包含:氨基末端肌动蛋白结合结构域,β‑肌养蛋白聚糖结合结构域,以及含有至少四个血影蛋白样重复的血影蛋白样重复结构域,其中所述至少四个血影蛋白样重复中的两个包含神经元型一氧化氮合酶结合结构域;以及(b)调节盒。
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