[发明专利]用于调节C9ORF72表达的组合物有效
| 申请号： | 201680016814.1 | 申请日： | 2016-04-15 |
| 公开（公告）号： | CN107427532B | 公开（公告）日： | 2021-06-04 |
| 发明（设计）人： | F·里戈 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;A61K31/711;C07H21/02;C12N15/13 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;顾云峰 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本文公开用于降低动物中的C90RF72 mRNA和蛋白质表达的组合物和方法。所述方法适用于治疗、预防、改善有需要的个体的神经退行性疾病或减缓所述疾病的进展。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 调节 c9orf72 表达 组合 | ||
【主权项】：
一种化合物，其包含修饰的寡核苷酸，所述修饰的寡核苷酸由12至30个连接核苷组成并且具有核碱基序列，所述核碱基序列包含SEQ ID NO：22‑55的任何核碱基序列的至少8个、至少9个、至少10个、至少11个、至少12个、至少13个、至少14个、至少15个、至少16个、至少17个或至少18个连续核碱基。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于IONIS制药公司，未经IONIS制药公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201680016814.1/，转载请声明来源钻瓜专利网。
