[发明专利]治疗血红蛋白病的材料和方法在审
| 申请号： | 201680022404.8 | 申请日： | 2016-02-23 |
| 公开（公告）号： | CN107532182A | 公开（公告）日： | 2018-01-02 |
| 发明（设计）人： | 马修·赫布登·波蒂厄斯 | 申请（专利权）人： | 克里斯珀医疗股份公司 |
| 主分类号： | C12N15/90 | 分类号： | C12N15/90;C12N5/10;A61K35/28;A61P7/06;A61P7/00 |
| 代理公司： | 北京东方亿思知识产权代理有限责任公司11258 | 代理人： | 肖善强 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本申请提供用于治疗血红蛋白病的材料和方法。更具体地，本申请提供用于产生通过基因组编辑增加胎血红蛋白(HbF)的产生而经遗传修饰的祖细胞的方法，以及产生增加水平的HbF的经修饰的祖细胞(包括例如CD34+人造血干细胞)，以及使用这种细胞治疗血红蛋白病(诸如镰状细胞性贫血和β‑地中海贫血)的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 血红蛋白 材料 方法 | ||
【主权项】：
一种通过基因组编辑增加人细胞中胎血红蛋白(HbF)水平的方法，其使用DNA核酸内切酶实现一对双链断裂(DSB)，第一DSB位于人染色体11的δβ‑球蛋白区域内的5'DSB位点处，第二DSB位于人染色体11的δβ‑球蛋白区域内的3'DSB位点处，从而引起5'DSB位点与3'DSB位点之间染色体DNA缺失或倒位，这导致γ‑球蛋白的表达增加，从而增加所述细胞中HbF的水平。
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