[发明专利]腺相关病毒变体及其使用方法

摘要

本公开提供了包含例如衍生自祖先AAV衣壳蛋白氨基酸序列的AAV衣壳蛋白的变体AAV衣壳蛋白的重组腺相关病毒(rAAV)病毒粒体。本公开的rAAV病毒粒体可表现出更大的靶细胞感染性。本公开还提供了通过向个体施用本公开的rAAV将基因产物递送至个体中的靶细胞的方法。本公开还提供了产生具有衍生自祖先AAV衣壳蛋白氨基酸序列的变体AAV衣壳蛋白的rAAV病毒粒体的方法。

主权项

一种重组腺相关病毒(rAAV)病毒粒体，其包含：a)变体AAV衣壳蛋白，其中所述变体AAV衣壳蛋白包含与SEQ ID NO：16所示的序列具有至少95％氨基酸序列同一性的氨基酸序列，其中在第264、448、459、470、495、533、547、555、557、561、563、593、596、661、662、664、718和723位处的氨基酸分别为A、A、N、S、S、D、E、A、E、L、N、A、A、A、T、T、N和S；分别为Q、S、N、A、S、E、Q、T、D、M、S、Q、T、A、V、S、S和S；或者分别为A、A、T、S、T、D、Q、A、D、I、N、A、T、T、V、S、S和T；和b)包含编码基因产物的核苷酸序列的异源核酸。