[发明专利]用于降低含有延伸的核苷酸重复序列的基因的有害活性的核苷试剂在审
| 申请号： | 201680025759.2 | 申请日： | 2016-05-18 |
| 公开（公告）号： | CN107614686A | 公开（公告）日： | 2018-01-19 |
| 发明（设计）人： | 斯坦利·N·科恩;邓宁;封雅楠;郑子豪;吴畇芸;谢文杰 | 申请（专利权）人： | 小利兰·斯坦福大学托管委员会;国立阳明大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;G01N33/50;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京弘权知识产权代理事务所(普通合伙)11363 | 代理人： | 郭放,许伟群 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明的方面包括通过使细胞与有效量的核苷试剂接触来降低含有突变的延伸的核苷酸重复序列(NR)的靶基因在所述细胞中的有害活性的方法，以及在这些方法中使用的组合物。含有突变的延伸的NR的靶基因的所述有害活性(例如，由其编码的产物的毒性和/或功能紊乱)可以以各种不同方式降低，例如，通过降低(以及在某些情况下差异化地降低，包括选择性地降低)由所述靶基因编码的毒性表达产物(例如，RNA或蛋白)的生成或活性。还提供了用于实施该主题方法的试剂盒和组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 降低 含有 延伸 核苷酸 重复 序列 基因 有害 活性 核苷 试剂 | ||
【主权项】：
一种降低细胞中靶基因的有害影响的方法，所述方法包括：使细胞与有效量的核苷试剂接触，所述核苷试剂降低包含突变的延伸的核苷酸重复序列(NR)结构域的靶基因在所述细胞内的有害影响。
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