[发明专利]法布里病基因治疗有效
| 申请号： | 201680027116.1 | 申请日： | 2016-05-10 |
| 公开（公告）号： | CN107980063B | 公开（公告）日： | 2021-12-10 |
| 发明（设计）人： | A·纳斯瓦尼;D·拉贾 | 申请（专利权）人： | UCL商业有限责任公司 |
| 主分类号： | C12N15/56 | 分类号： | C12N15/56;C12N15/864;A61K48/00;A61P3/00 |
| 代理公司： | 中国贸促会专利商标事务所有限公司 11038 | 代理人： | 张小勇 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 描述了包含编码功能性α‑半乳糖苷酶A蛋白的核苷酸序列的核酸分子，其中所述核苷酸序列与SEQ ID NO.1的序列具有至少85％的同一性。还描述了包含核酸分子的载体、宿主细胞或转基因动物；和包含核酸分子或载体的药物组合物。此外，描述了在治疗法布里病的方法中使用核酸分子。 | ||
| 搜索关键词： | 法布里病 基因治疗 | ||
【主权项】：
核酸分子，其包含编码功能性α‑半乳糖苷酶A蛋白的核苷酸序列，其中所述核苷酸序列与SEQ ID NO：1的序列具有至少85％的同一性。
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