[发明专利]ATP结合盒家族的编码多核糖核苷酸及其制剂在审
| 申请号： | 201680038147.7 | 申请日： | 2016-06-30 |
| 公开（公告）号： | CN107849565A | 公开（公告）日： | 2018-03-27 |
| 发明（设计）人： | C·普兰克;C·鲁道夫;M·K·阿内嘉;L·威斯;M·菲瑞姿;J·盖革 | 申请（专利权）人： | 埃泽瑞斯公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;A61P27/00;A61P9/00;A61P3/10;A61P1/16;A61P11/00;A61P25/00;A61K38/16 |
| 代理公司： | 北京纪凯知识产权代理有限公司11245 | 代理人： | 王永伟,颜芳 |
| 地址： | 德国普*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 公开了编码肽、蛋白质、酶及其功能片段的多核苷酸。本公开的多核苷酸可被有效递送到器官，如肺，并在所述器官的细胞内被表达。本公开的多核糖核苷酸可用来治疗与ATP结合盒(ABC)家族基因如ABCA3相关的疾病或状况。 | ||
| 搜索关键词： | atp 结合 家族 编码 多核 核苷酸 及其 制剂 | ||
【主权项】：
包含经修饰的多核糖核苷酸的组合物，其用于治疗患有或者怀疑患有与ATP结合盒(ABC)家族基因相关的疾病的个体，其中所述经修饰的多核糖核苷酸包含源自细胞色素b‑245α多肽基因的非翻译区或源自α‑珠蛋白多肽基因的非翻译区，其中在翻译后所述经修饰的多核糖核苷酸产生缓解所述疾病的症状的多肽。
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