[发明专利]经修饰的因子IX、以及用于基因转移到细胞、器官和组织的组合物、方法和用途在审
| 申请号： | 201680043108.6 | 申请日： | 2016-06-23 |
| 公开（公告）号： | CN108138159A | 公开（公告）日： | 2018-06-08 |
| 发明（设计）人： | 凯瑟琳·A·海;泽维尔·安谷拉 | 申请（专利权）人： | 费城儿童医院 |
| 主分类号： | C12N9/64 | 分类号： | C12N9/64;C12N15/52;C07K14/745;C12N15/864;A61K38/48;A61K48/00 |
| 代理公司： | 上海胜康律师事务所 31263 | 代理人： | 樊英如;李献忠 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 美国;US |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本发明涉及经修饰的因子IX编码序列、表达盒、如病毒(例如，慢病毒或腺相关病毒)载体之类的载体、以及基因转移方法和用途。具体而言，涉及将因子IX核酸靶向细胞、组织或器官以用于因子IX的表达(转录)。 | ||
| 搜索关键词： | 因子IX 基因转移 修饰 器官 腺相关病毒 细胞 转录 编码序列 核酸靶向 表达盒 慢病毒 病毒 | ||
【主权项】：
一种编码人因子IX蛋白的核酸序列，其中与编码人因子IX的野生型序列相比，所述核酸具有数量减少的CpG二核苷酸。
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