[发明专利]ADO-抗性的半胱胺类似物和其用途在审
| 申请号： | 201680050706.6 | 申请日： | 2016-07-01 |
| 公开（公告）号： | CN108289867A | 公开（公告）日： | 2018-07-17 |
| 发明（设计）人： | T.C.赞克尔;J.尤尼特;T.菲利普斯;B.古尔代;L.杜菲 | 申请（专利权）人： | 地平线孤儿病有限责任公司 |
| 主分类号： | A61K31/145 | 分类号： | A61K31/145;A61K31/397;A61K31/40;A61K31/4402;A61K31/4409;A61K31/445;A61K31/4465;C07C323/30;C07D211/54 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 黄登高;鲁炜 |
| 地址： | 美国伊*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及ADO‑抗性的半胱胺类似物，用于治疗需要半胱胺的疾病，特别是胱氨酸贮积症、脂肪肝病、纤维化、血栓性疾病、MECP‑2相关病症、遗传性线粒体疾病、神经学疾病或病症、炎症和癌症的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 半胱胺 类似物 抗性 神经学疾病 线粒体疾病 血栓性疾病 相关病症 脂肪肝病 遗传性 纤维化 胱氨酸 癌症 疾病 治疗 | ||
【主权项】：
1.治疗患有需要用半胱胺治疗的疾病的患者的方法，包括给予所述患者有效量的包含式I的化合物或其二硫化物的组合物：![]()
其中：R1和R2独立地选自H和C1‑5烷基；或R1和R2与它们所连接的碳原子一起形成3、4、5、6、7或8元碳环；R3和R4独立地选自H和C1‑5烷基；或R3和R4与它们所连接的碳原子一起形成3、4、5、6、7或8元碳环；G选自―NR5R6和―CR7R8NR5R6；R5和R6独立地选自H和C1‑5烷基；或R5和R6与它们所连接的氮原子一起形成3、4、5、6、7或8元杂环；R7和R8独立地选自H和C1‑5烷基；或R7和R8与它们所连接的碳原子一起形成3、4、5、6、7或8元碳环；R2和R6与它们所连接的原子一起形成4、5、6、7、8、9或10元杂环；R4和R6与它们所连接的原子一起形成4、5、6、7、8、9或10元杂环；R2和R8与它们所连接的原子一起形成3、4、5、6、7或8元碳环；或R2和R4与它们所连接的原子一起形成3、4、5、6、7或8元碳环；前提条件是当G是―NH2时，R1、R2、R3和R4的至少一个不是H。
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