[发明专利]用于治疗杜氏肌营养不良症的材料和方法在审
| 申请号： | 201680063852.2 | 申请日： | 2016-10-28 |
| 公开（公告）号： | CN108513546A | 公开（公告）日： | 2018-09-07 |
| 发明（设计）人： | 阿米·梅达·卡巴迪;乍得·艾伯特·考恩;安特·斯文·伦德贝里 | 申请（专利权）人： | 克里斯珀医疗股份公司 |
| 主分类号： | A61K38/46 | 分类号： | A61K38/46;A61K48/00;C07K14/47;C12N9/22;C12N9/96;C12N15/85;C12N15/90;C12N15/10;C12N5/074;C12N5/077;C12N5/0775 |
| 代理公司： | 北京东方亿思知识产权代理有限责任公司 11258 | 代理人： | 肖善强 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 瑞士;CH |
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| 摘要： | 本申请提供了用于离体和在体内治疗患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者的材料和方法。另外，本申请提供了通过基因组编辑来编辑细胞中的肌营养不良蛋白基因的材料和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 杜氏肌营养不良症 肌营养不良 蛋白基因 基因组 离体 治疗 申请 体内 细胞 | ||
【主权项】：
1.一种通过基因组编辑来编辑人类细胞中的肌营养不良蛋白基因的方法，所述方法包括以下步骤：向所述人类细胞中引入一种或更多种脱氧核糖核酸(DNA)核酸内切酶以在所述肌营养不良蛋白基因内或附近产生一个或更多个单链断裂(SSB)或双链断裂(DSB)，这导致所述肌营养不良蛋白基因内或附近的一个或更多个外显子或异常内含子剪接受体或供体位点的永久性缺失、插入或置换，以及导致所述肌营养不良蛋白的读码框重建和所述肌营养不良蛋白的蛋白活性重建。
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