[发明专利]用于基因治疗的经修饰的弗里德赖希共济失调基因及载体在审
| 申请号： | 201680064440.0 | 申请日： | 2016-11-01 |
| 公开（公告）号： | CN108348621A | 公开（公告）日： | 2018-07-31 |
| 发明（设计）人： | R·J·萨穆尔斯基 | 申请（专利权）人： | 竹治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 | 代理人： | 唐宏 |
| 地址： | 美国北*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及经修饰的FXN基因，其提供可用于治疗弗里德赖希(Friedreich)共济失调的经编码的共济失调蛋白(frataxin)的增加的表达。 | ||
| 搜索关键词： | 共济失调 修饰 基因治疗 基因 可用 蛋白 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种编码包含在SEQ ID NO：1中所示的氨基酸序列的共济失调蛋白(FXN)的经修饰的核酸，其中所述核酸的表达水平高于SEQ ID NO：2的野生型FXN核酸序列的表达水平，且其中所述经修饰的核酸包含选自由以下各者组成的组的至少一个特性：GC水平为至少55％、CpG二核苷酸数目不超过124，及密码子适应指数(CAI)为至少0.76。
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