[发明专利]用于治疗囊性纤维化的增效剂-校正剂组合在审
| 申请号： | 201680070557.X | 申请日： | 2016-10-07 |
| 公开（公告）号： | CN108463223A | 公开（公告）日： | 2018-08-28 |
| 发明（设计）人： | K.E.康拉思;S.M.罗 | 申请（专利权）人： | 艾伯维公司;加拉佩格斯股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/4155 | 分类号： | A61K31/4155;C12Q1/6883;A61P43/00;A61K31/36 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 杜艳玲;周齐宏 |
| 地址： | 卢森堡*** | 国省代码： | 卢森堡;LU |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 提供了在用于治疗受试者的囊性纤维化的方法中的一种组合疗法，该组合疗法包含囊性纤维化跨膜传导调节物(CFTR)蛋白的功能调节剂(增效剂)、以及细胞加工和/或定位分子的一种或两种调节剂(校正剂)，该受试者具有位于全长野生型CFTR的氨基酸残基1164‑1480之间的突变。 | ||
| 搜索关键词： | 组合疗法 校正剂 增效剂 囊性纤维化跨膜传导调节物 治疗囊性纤维 氨基酸残基 功能调节剂 囊性纤维化 细胞加工 调节剂 野生型 突变 蛋白 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种在受试者中治疗囊性纤维化的方法，该方法包括以下步骤：a)对来自该受试者的囊性纤维化跨膜传导调节物(CFTR)蛋白的序列中提前终止密码子(PTC)或无义突变的存在进行分析，b)对具有位于SEQ ID NO：1的氨基酸残基1164‑1480之间的突变的受试者进行鉴定，并且c)给予组合，该组合包含：i.囊性纤维化跨膜传导调节物(CFTR)蛋白的功能调节剂(P增效剂)，ii细胞加工和/或定位的调节剂(C校正剂)，其中所述C校正剂不是通读校正剂，其中所述校正剂不通过CFTR的跨膜结构域1(MSD1)起作用，并且其中所述组合不包含通读剂。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于艾伯维公司;加拉佩格斯股份有限公司，未经艾伯维公司;加拉佩格斯股份有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201680070557.X/，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：用于治疗疾病的杂环化合物
- 下一篇：sGC刺激剂用于胃肠功能障碍治疗的应用
