[发明专利]使用基因疗法以推迟疾病发生和发展同时提供认知保护来治疗神经变性疾病的方法有效

专利信息
申请号: 201680075712.7 申请日: 2016-10-24
公开(公告)号: CN108601771B 公开(公告)日: 2023-02-21
发明(设计)人: B.L.戴维森;Y.H.陈;L.特塞多尔 申请(专利权)人: 衣阿华大学研究基金会
主分类号: A61K31/436 分类号: A61K31/436;A61K38/13;A61K38/46;A61K48/00;A61P37/06;C07K14/015
代理公司: 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人: 彭昶;罗文锋
地址: 美国衣*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 本公开提供治疗哺乳动物中的溶酶体贮积病的方法,所述方法包括向所述哺乳动物的中枢神经系统直接施用编码多肽的AAV颗粒结合施用至少两种免疫抑制剂。AAV颗粒可通过直接注射到脑、脊髓、脑脊液或其一部分中来递送。
搜索关键词: 使用 基因 疗法 推迟 疾病 发生 发展 同时 提供 认知 保护 治疗 神经 变性 方法
【主权项】:
1.一种治疗患有溶酶体贮积病(LSD)的哺乳动物的方法,所述方法包括以下步骤:(a)向哺乳动物的脑或脊柱施用多个AAV颗粒,所述AAV颗粒(i)包含AAV衣壳蛋白和插在一对AAV反向末端重复(ITR)之间的核酸,所述核酸编码具有溶酶体水解酶活性的多肽,及(ii)能够转导所述哺乳动物的细胞并提供所述多肽的表达;以及(b)向所述哺乳动物施用第一免疫抑制剂和第二免疫抑制剂,其中在施用所述AAV颗粒之前向所述哺乳动物施用所述第一免疫抑制剂和所述第二免疫抑制剂中的至少一者。
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