[发明专利]用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏的材料和方法有效
| 申请号： | 201680080398.1 | 申请日： | 2016-12-01 |
| 公开（公告）号： | CN109715801B | 公开（公告）日： | 2022-11-01 |
| 发明（设计）人： | C.A.科万;R.L.博戈拉;J.李;A.S.伦贝里;M.J.约翰;J.W.斯特宾斯;T.T.朊 | 申请（专利权）人： | 克里斯普治疗股份公司 |
| 主分类号： | C12N15/10 | 分类号： | C12N15/10;C12N9/22;C12N15/113 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 杜艳玲;周齐宏 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本申请提供了用于离体和在体内治疗具有α1抗胰蛋白酶缺乏(AATD)的患者的材料和方法。另外，本申请提供了用于通过基因组编辑来编辑细胞中的SERPINA1基因的材料和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 胰蛋白酶 缺乏 材料 方法 | ||
【主权项】：
1.一种通过基因组编辑来编辑人细胞中的SERPINA1基因的方法，所述方法包括下述步骤：在所述人细胞中引入一种或多种脱氧核糖核酸(DNA)内切核酸酶，以实现在SERPINA1基因或编码SERPINA1基因的调节元件的其它DNA序列内或附近的一个或多个单链断裂(SSB)或双链断裂(DSB)，所述一个或多个单链断裂(SSB)或双链断裂(DSB)导致：一个或多个突变或外显子的表达或功能的永久缺失、插入、或校正或调节，所述一个或多个突变或外显子在SERPINA1基因或编码SERPINA1基因的调节元件的其它DNA序列内或附近、或影响SERPINA1基因或编码SERPINA1基因的调节元件的其它DNA序列的表达或功能；和α1抗胰蛋白酶(AAT)蛋白活性的恢复。
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