[发明专利]用于治疗脊髓性肌萎缩的腺相关病毒载体在审
| 申请号： | 201680081819.2 | 申请日： | 2016-12-14 |
| 公开（公告）号： | CN109072254A | 公开（公告）日： | 2018-12-21 |
| 发明（设计）人： | J.M.威尔逊;C.欣德勒 | 申请（专利权）人： | 宾夕法尼亚州大学信托人 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A61K48/00;A61P21/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 段菊兰;万雪松 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 美国;US |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 提供了可用于治疗脊髓性肌萎缩的组合物和方法。该组合物包含含有AAV衣壳，例如AAVrh.10衣壳，以及编码功能性SMN蛋白的核酸序列的重组腺相关病毒载体。该方法包括将这些组合物施用于需要其的人。 | ||
| 搜索关键词： | 脊髓性肌萎缩 重组腺相关病毒载体 腺相关病毒载体 编码功能性 核酸序列 可用 衣壳 治疗 蛋白 | ||
【主权项】：
1.重组腺相关病毒（AAV）载体，包含AAVrh10衣壳和载体基因组，所述载体基因组包含编码功能性SMN蛋白的核酸序列和引导SMN序列在宿主细胞中表达的表达控制序列。
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