[发明专利]用于在对象中调节SMN2剪接的组合物和方法有效
| 申请号： | 201710003678.9 | 申请日： | 2010-06-17 |
| 公开（公告）号： | CN106983768B | 公开（公告）日： | 2023-04-07 |
| 发明（设计）人： | C·F·班尼特;G·洪;F·里戈;A·R·克莱纳;Y·华;M·A·帕西尼;L·史哈布丁;S·H·程;K·W·克令格 | 申请（专利权）人： | 冷泉港实验室;渤健马萨诸塞州股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 刘晓杰 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明公开了用于调节对象中的SMN2mRNA剪接的化合物、组合物和方法。还提供了所公开的化合物和组合物用于生产药物的用途，所述药物用于治疗疾病和病症，包括脊髓性肌萎缩症。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 对象 调节 smn2 剪接 组合 方法 | ||
【主权项】：
一种方法，包括向对象给药包含反义寡核苷酸的反义化合物，该反义寡核苷酸互补于人SMN2 mRNA前体的编码核酸的内含子7，其中所述反义化合物给药至脑脊液。
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