[发明专利]一种用于编辑或修复HBB基因的试剂盒有效
| 申请号： | 201710922540.9 | 申请日： | 2017-09-30 |
| 公开（公告）号： | CN107630018B | 公开（公告）日： | 2018-10-12 |
| 发明（设计）人： | 张芸;姜舒;纪惜銮;刘婕;郭明;罗朝霞;杨顺 | 申请（专利权）人： | 深圳三智医学科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/90;C12N9/22 |
| 代理公司： | 暂无信息 | 代理人： | 暂无信息 |
| 地址： | 518000 广东省深圳市南山区西丽街道*** | 国省代码： | 广东;44 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明涉及一种试剂盒，尤其是涉及一种用于编辑或修复人类血红蛋白基因(HBB基因)的试剂盒。本发明提供的试剂盒包括：特异性靶向HBB基因的sgRNA或包含该sgRNA核苷酸序列的载体；和/或改造的Cas9酶或编码该改造的Cas9酶的序列或包含编码该改造的Cas9酶序列的载体；和/或用于修复β‑地中海贫血HBB基因的供体基因序列或包含所述供体基因序列的载体。本发明还提供了所述试剂盒在切割或修复HBB基因中的应用，尤其是在修复β‑地中海贫血患者自体造血干细胞的HBB基因中的应用。本发明提供的试剂盒，靶向HBB基因的靶向性强，切割HBB基因的效率高，脱靶效率低，且可有效修复HBB基因，在临床研究及治疗应用上前景广阔。 | ||
| 搜索关键词： | 基因 试剂盒 修复 地中海贫血 基因序列 供体 切割 自体造血干细胞 血红蛋白基因 核苷酸序列 特异性靶向 改造 临床研究 治疗应用 种试剂盒 靶向性 酶序列 靶向 应用 | ||
【主权项】：
1.一种改造的Cas9蛋白，该改造的Cas9蛋白为将野生型Cas9蛋白第848位赖氨酸突变成丙氨酸及第1003位赖氨酸突变成丙氨酸及第1060位精氨酸突变成丙氨酸获得；其中，所述的野生型Cas9蛋白为氨基酸序列如SEQ ID NO. 15所示的SpCas9蛋白。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于深圳三智医学科技有限公司，未经深圳三智医学科技有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201710922540.9/，转载请声明来源钻瓜专利网。
