[发明专利]一种修饰的siRNA分子及其应用有效
| 申请号： | 201711429565.1 | 申请日： | 2017-12-26 |
| 公开（公告）号： | CN109957565B | 公开（公告）日： | 2023-04-07 |
| 发明（设计）人： | 张必良;杨秀群;王玮 | 申请（专利权）人： | 广州市锐博生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7105;A61K48/00;A61P35/00;A61P9/00;A61P3/06 |
| 代理公司： | 北京纪凯知识产权代理有限公司 11245 | 代理人： | 关畅;张立娜 |
| 地址： | 510663 广东省广州市广州*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种修饰的siRNA分子及其应用。本发明提供了一种抑制PCSK9基因表达的siRNA分子，包括互补形成双链区的正义链和反义链，所述正义链和/或所述反义链包括15‑27个核苷酸或由15‑27个核苷酸组成，所述反义链与序列表中序列81的至少15个、16个、17个，18个、19个、20个、21个、22个、23个、24个或25个连续的核苷酸互补，所述双链区的长度为15‑25bp，所述siRNA分子中的至少一个核苷酸经过修饰。经配体修饰siRNA分子具高抑制活性和稳定性，还具肝靶向性。该siRNA分子可用于治疗和/或预防PCSK基因介导的疾病，包括心血管疾病和肿瘤性疾病。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 修饰 sirna 分子 及其 应用 | ||
【主权项】：
1.一种抑制PCSK9基因表达的siRNA分子，包括互补形成双链区的正义链和反义链，所述正义链和/或所述反义链包括15‑27个核苷酸或由15‑27个核苷酸组成，所述反义链与序列表中序列81的至少15个、16个、17个，18个、19个、20个、21个、22个、23个、24个或25个连续的核苷酸互补，所述双链区的长度为15‑25bp，所述siRNA分子中的至少一个核苷酸经过修饰。
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