[发明专利]VCN增强子组合物及其使用方法在审
| 申请号： | 201780019065.2 | 申请日： | 2017-02-10 |
| 公开（公告）号： | CN108883136A | 公开（公告）日： | 2018-11-23 |
| 发明（设计）人： | 梅丽莎·邦纳;奥利维尔·尼格拉;克里斯托弗·蒂珀 | 申请（专利权）人： | 蓝鸟生物公司 |
| 主分类号： | A61K35/28 | 分类号： | A61K35/28;A61K48/00;A61K38/17;A61P35/00;C12N5/10;C12N15/867 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人： | 王达佐;洪欣 |
| 地址： | 美国马萨*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了改良的基因治疗方法和组合物。在特定实施例中，基因治疗包括具有增大的疗效的造血干细胞和祖细胞组合物以及其制作和使用方法。在其它特定实施例中，本发明设想用于增大人类造血干细胞和祖细胞(HSPC)的转导效率和载体拷贝数(VCN)的组合物和方法，以产生改良的基因治疗组合物。在各个实施例中，本发明部分设想经慢病毒载体转导的HSPC群体。在各个实施例中，本发明设想治疗受试者的镰状细胞病的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的本文所设想的造血细胞群体。在各个实施例中，本发明设想一种包括增加前列腺素EP受体信号传导的试剂和星形孢菌素(staurosporine)的试剂盒。 | ||
| 搜索关键词： | 基因治疗 祖细胞 基因治疗组合物 人类造血干细胞 改良 受体信号传导 造血细胞群体 镰状细胞病 慢病毒载体 星形孢菌素 造血干细胞 前列腺素 载体拷贝 转导效率 试剂盒 增大的 增强子 转导 施用 群体 制作 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种造血细胞群体，包括经过慢病毒载体转导的造血干细胞和祖细胞(HSPC)，其中所述HSPC的至少50％被转导并且其中所述HSPC具有约0.5到5的平均载体拷贝数(VCN)。
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