[发明专利]用于增强PKLR的基因表达的组合物和方法有效
| 申请号： | 201780037995.0 | 申请日： | 2017-04-20 |
| 公开（公告）号： | CN109641063B | 公开（公告）日： | 2022-11-15 |
| 发明（设计）人： | J·C·塞格维亚;M·G·戈梅兹;S·纳瓦罗;N·麦扎;J·布埃伦;M·G·布莱沃 | 申请（专利权）人： | 能源环境和技术研究中心O.A.;M.P.;希门尼斯·迪亚兹健康研究基金会研究所;生物医学网络研究财团中心M.P |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/79;C12N15/54 |
| 代理公司： | 中国贸促会专利商标事务所有限公司 11038 | 代理人： | 刘晓东 |
| 地址： | 西班牙*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开提供了用于在哺乳动物细胞中表达基因以便为丙酮酸激酶缺乏症提供基因疗法的多核苷酸盒、表达载体和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 增强 pklr 基因 表达 组合 方法 | ||
【主权项】：
1.一种包含多核苷酸序列的表达盒，所述多核苷酸以5'至3'顺序包含以下序列：a)启动子序列；b)编码基因产物的序列；和c)核糖核酸(RNA)输出信号，其中所述启动子序列与编码丙酮酸激酶多肽的序列可操作地连接。
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