[发明专利]呈递用于特异性敲低白介素17受体mRNA的反义寡核苷酸(ASO)的脂质体球形核酸(SNA)构建体在审
| 申请号： | 201780038630.X | 申请日： | 2017-05-05 |
| 公开（公告）号： | CN109415731A | 公开（公告）日： | 2019-03-01 |
| 发明（设计）人： | R·康;S·米克斯;E·坎迪马拉 | 申请（专利权）人： | 埃克西奎雷股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/712;A61K31/7125;A61K48/00;A61K8/14 |
| 代理公司： | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 | 代理人： | 韩威威 |
| 地址： | 美国伊*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明的方面涉及针对白介素17受体(IL‑17R)和其它靶标的反义寡核苷酸。还提供了反义寡核苷酸的球形核酸制剂或组合物和相关的治疗方法。 | ||
| 搜索关键词： | 反义寡核苷酸 白介素 核酸制剂 受体mRNA 呈递 构建体 脂质体 核酸 治疗 | ||
【主权项】：
1.经修饰的单链寡核苷酸或其药学上可接受的盐，所述经修饰的单链寡核苷酸由10‑30个连接的核苷组成且具有：由2至8个连接的脱氧核苷组成的缺口区段；由连接的核苷组成的5’翼区段；和由连接的核苷组成的3’翼区段；其中所述缺口区段位于5'翼区段和3'翼区段之间；其中每个翼区段的至少一些核苷包含修饰的核苷酸；其中所述缺口区段内的核苷间键和将缺口区段连接至3'翼区段的键都是硫代磷酸酯键(*)；且连接5'和3'翼区段两者的其余核苷的核苷间键是磷酸二酯键；且其中所述寡核苷酸的核碱基序列由与SEQ ID NO.:302的等长部分互补的10‑30个连续核碱基组成。
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