[发明专利]单链RNA-编辑寡核苷酸在审
| 申请号： | 201780039097.9 | 申请日： | 2017-06-22 |
| 公开（公告）号： | CN109477103A | 公开（公告）日： | 2019-03-15 |
| 发明（设计）人： | J·J·图鲁宁;P·G·德布鲁因;B·克莱恩;R·S·雷迪斯;L·范辛特菲特 | 申请（专利权）人： | ProQR治疗上市公司Ⅱ |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京尚诚知识产权代理有限公司 11322 | 代理人： | 龙淳;李巍 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 荷兰;NL |
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| 摘要： | 本发明涉及能够在真核细胞中在目标RNA中对目标核苷酸(腺苷)进行特异性编辑的反义寡核苷酸，其中所述寡核苷酸自身不形成分子内发夹或茎环结构，其中所述寡核苷酸在目标RNA区域中待编辑的目标腺苷相对的位置处包括胞苷(非互补性核苷酸)或尿苷。 | ||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 核苷酸 腺苷 反义寡核苷酸 发夹 茎环结构 真核细胞 单链RNA 位置处 互补性 | ||
【主权项】：
1.一种反义寡核苷酸(AON)，其能够在细胞中与目标RNA形成双链复合物，用于通过细胞中存在的ADAR酶对目标RNA中存在的目标腺苷进行脱氨基化，其中：a)所述AON与包括目标腺苷的目标RNA区域互补，并且所述AON任选地包括相对于互补的目标RNA区域的一个或多个错配、摆动和/或凸起；b)所述AON包括一个或多个具有一个或多个糖修饰的核苷酸，其条件是与目标腺苷相对的核苷酸包括具有2′‑OH基团的核糖或者具有2′‑H基团的脱氧核糖；c)所述AON不包括能够形成具有结合ADAR酶能力的分子内茎环结构的部分；d)所述AON不包括5′‑端O6‑苄基鸟嘌呤修饰；e)所述AON不包括5′‑端氨基修饰；并且f)所述AON不与SNAP‑标记结构域共价连接。
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