[发明专利]靶向人LMNA的寡核苷酸类似物有效
| 申请号： | 201780040785.7 | 申请日： | 2017-04-28 |
| 公开（公告）号： | CN109477109B | 公开（公告）日： | 2022-09-23 |
| 发明（设计）人： | M.R.埃尔多斯;F.S.科林斯;K.曹;R.科尔;R.K.贝斯特维克;L.B.戈登 | 申请（专利权）人： | 萨勒普塔医疗公司;美国政府卫生与公众服务部;马里兰州大学;儿童早衰症研究基金会 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/712;C07H21/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 彭昶;万雪松 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 提供了靶向LMNA的反义寡核苷酸，其用于降低编码早衰蛋白的一种或多种异常剪接的LMNA mRNA同种型的表达。 | ||
| 搜索关键词： | 靶向 lmna 寡核苷酸 类似物 | ||
【主权项】：
1.一种式(I)的反义寡聚物化合物：![]()
或其药学上可接受的盐，其中每个Nu是核碱基，它们一起形成靶向序列；T选自：![]()
并且G是选自以下的细胞穿透肽(“CPP”)和接头部分：C(O)CH2NH‑CPP‑Ra和![]()
其中所述CPP通过CPP羧基末端处的酰胺键连接到所述接头部分，Ra通过酰胺键连接到CPP氨基末端，其中Ra选自H、乙酰基、苯甲酰基和硬脂酰基，并且所述CPP选自SEQ ID NO:5–21，并且其中所述靶向序列选自：a)SEQ ID NO:3(CTGAGCCGCTGGCAGATGCCTTGTC)其中Z是23；和b)SEQ ID NO:4(GAGGAGATGGGTCCACCCACCTGGG)其中Z是23。
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