[发明专利]包括使用H1启动子对CRISPR指导RNA的改进的组合物和方法在审
| 申请号： | 201780054074.5 | 申请日： | 2017-07-05 |
| 公开（公告）号： | CN109844116A | 公开（公告）日： | 2019-06-04 |
| 发明（设计）人： | V.贾斯库拉-兰加;D.扎克;D.S.威尔斯比 | 申请（专利权）人： | 约翰霍普金斯大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/16;C12N15/63;C12N15/85;A61K38/46;A61K48/00;A61P35/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;黄念 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文公开的主题提供包含CRISPR系统(例如CRISPR相关(Cas)9(CRISPR‑Cas9)、非Cas9 CRISPR系统)的改进的组合物和方法。这类组合物可包含对H1启动子区的修饰、5’UTR修饰的添加、H1启动子的不同直向同源序列、具有pol II和pol III活性二者的新型紧凑双向启动子序列、Kozak共有序列的添加、终止序列、条件性pol II/pol III双向启动子表达的添加、用于校正突变的供体模板序列的添加或其组合。本发明的其他方面涉及通过转录后细胞周期调节融合物对Cas9的修饰，工程化部分靶位点使得核酸酶可以在没有DNA切割的情况下结合，自动调节位点和N末端修饰以调节半衰期。 | ||
| 搜索关键词： | 修饰 双向启动子 启动子 细胞周期调节 直向同源序列 转录 模板序列 启动子区 终止序列 靶位点 半衰期 工程化 核酸酶 融合物 条件性 供体 位点 校正 紧凑 突变 改进 | ||
【主权项】：
1.包含一种或多种载体的非天然存在的核酸酶系统，所述载体包含：a)可操作地连接到至少一种编码核酸酶系统指导RNA(gRNA)的核苷酸序列的启动子，其中所述gRNA与细胞中的DNA分子或RNA分子的靶序列杂交，且其中所述DNA分子或RNA编码在所述细胞中表达的一种或多种基因产物；和b)可操作地连接到编码基因组靶向核酸酶的核苷酸序列的在细胞中可操作的调节元件，其中组分(a)和(b)位于所述系统的相同或不同载体上，其中所述gRNA靶向所述靶序列并与之杂交，且所述核酸酶切割所述DNA分子或RNA以改变所述一种或多种基因产物的表达。
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