[发明专利]用于治疗核糖体障碍和核糖体病的钙调蛋白抑制剂、Chk2抑制剂和RSK抑制剂在审
| 申请号： | 201780056294.1 | 申请日： | 2017-07-13 |
| 公开（公告）号： | CN109715158A | 公开（公告）日： | 2019-05-03 |
| 发明（设计）人： | 詹姆斯·布拉德讷;齐军;丹尼斯·巴克利;伦纳德·I·索恩;伊丽莎白·马卡里 | 申请（专利权）人： | 儿童医疗中心有限公司;达纳-法伯癌症研究所有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/4375 | 分类号： | A61K31/4375;A61K31/145;A61K31/4418 |
| 代理公司： | 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司 11290 | 代理人： | 孙雪;杨国强 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及用于治疗核糖体障碍和核糖体病(例如Diamond Blackfan贫血(DBA))的方法、组合物和试剂盒。在一些实施方式中，本发明涉及新型化合物(即RSK(p90S6K)抑制剂；p70S6K抑制剂；以及rps6抑制剂)在治疗核糖体障碍和核糖体病方面的用途。在一些实施方式中，本发明涉及特定Chk2抑制剂在治疗核糖体障碍和核糖体病(例如DBA)方面的用途以及特定吩噻嗪衍生物在治疗核糖体障碍和核糖体病(例如DBA)方面的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 核糖体 抑制剂 治疗 吩噻嗪衍生物 新型化合物 钙调蛋白 试剂盒 贫血 | ||
【主权项】：
1.一种治疗患有核糖体障碍或核糖体病的受试者的方法，所述方法包括向所述受试者给予有效量的组合物，以在所述受试者中的红系细胞、红系分化细胞或CD34+细胞的至少一种中减少p90S6K的活性和减少活性p53，所述组合物包含核糖体s6激酶RSK(p90S6k)抑制剂。
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