[发明专利]治疗眼部疾病的反义寡核苷酸在审
| 申请号： | 201780058811.9 | 申请日： | 2017-09-22 |
| 公开（公告）号： | CN109804069A | 公开（公告）日： | 2019-05-24 |
| 发明（设计）人： | H·C·范迪鹏;J·J·图鲁宁;H·L·陈 | 申请（专利权）人： | ProQR治疗上市公司Ⅱ |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K48/00;A61K31/7088 |
| 代理公司： | 北京尚诚知识产权代理有限公司 11322 | 代理人： | 龙淳;谢弘 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 荷兰;NL |
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| 摘要： | 本发明涉及医学和免疫学领域。具体而言，本发明涉及可用于治疗、预防和/或延缓II型乌谢尔综合征和/或USH2A相关的非综合征性视网膜变性的新型反义寡核苷酸(AON)。 | ||
| 搜索关键词： | 反义寡核苷酸 综合征 视网膜变性 眼部疾病 免疫学 可用 治疗 延缓 医学 预防 | ||
【主权项】：
1.一种用于使人USH2A前mRNA中的外显子13跳读的反义寡核苷酸(AON)，其中所述AON在生理条件下与序列SEQ ID NO：12、13或14或其一部分结合和/或互补。
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