[发明专利]用于治疗法布里病的方法和组合物在审
| 申请号： | 201780072051.7 | 申请日： | 2017-10-19 |
| 公开（公告）号： | CN110022904A | 公开（公告）日： | 2019-07-16 |
| 发明（设计）人： | M·W·赫斯顿 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/00;C12N15/87;C12P21/06 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 杨昀;余颖 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本公开提供了核酸酶以及使用这些核酸酶将编码治疗性α半乳糖苷酶A(α‑Gal A)蛋白诸如酶的序列插入细胞中的方法，从而提供用于治疗和/或预防法布里病的蛋白质或细胞治疗剂。还提供了用于表达至少一种α‑Gal A蛋白的组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 法布里病 核酸酶 半乳糖苷酶 细胞治疗剂 治疗性 治疗 蛋白质 蛋白 细胞 预防 | ||
【主权项】：
1.一种在细胞中表达至少一种α半乳糖苷酶A(α‑Gal A)蛋白的方法，所述方法包括将编码所述至少一种α‑Gal A蛋白的GLA转基因施用于所述细胞，以使得所述α‑Gal A蛋白在所述细胞中表达。
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