[发明专利]亨廷顿病的AAV治疗有效
| 申请号： | 201780072293.6 | 申请日： | 2017-09-22 |
| 公开（公告）号： | CN110035776B | 公开（公告）日： | 2023-08-25 |
| 发明（设计）人： | C·米勒;N·阿罗南;E·L·普菲斯特 | 申请（专利权）人： | 马萨诸塞大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/113;C12N7/00 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 吴小瑛;付文川 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本公开的方面涉及用于治疗亨廷顿病的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开提供了靶向亨廷顿蛋白基因(HTT)的干扰核酸(例如，人工miRNA)和使用其治疗亨廷顿病的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 亨廷顿病 aav 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种分离的核酸，包含：(i)包含第一腺相关病毒(AAV)反向末端重复(ITR)或其变体的第一区域；和，(ii)包含编码一个或多miRNA的转基因的第二区域，其中每个miRNA均包含与SEQ ID NO：1互补的种子序列。
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