[发明专利]丝胺酸蛋白酶抑制剂A1 iRNA组合物及其使用方法在审
| 申请号： | 201780074650.2 | 申请日： | 2017-11-21 |
| 公开（公告）号： | CN110114463A | 公开（公告）日： | 2019-08-09 |
| 发明（设计）人： | M·K·施勒加尔;M·贾纳斯;V·R·贾达夫;D·福斯特;M·马诺哈兰;K·G·拉杰夫;A·V·凯尔因;K·查里斯;J·K·奈尔;M·A·迈尔;松田茂大;M·贾亚拉曼;A·塞加尔;C·布朗;K·费兹杰拉德;S·米尔斯泰恩 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;刘盈盈 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及以Serpina1基因为靶向的RNAi剂，如双链RNAi剂，以及使用此类RNAi剂以抑制Serpina1的表达的方法及治疗患有Serpina1相关疾病如肝脏病变的受试者的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 肝脏病变 酸蛋白酶 抑制剂 靶向 双链 疾病 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种抑制丝胺酸肽酶抑制剂分支A成员1(Serpina1)基因的表达的双链RNA(dsRNA)剂，该双链RNA(dsRNA)剂包含形成双链区域的正义链和反义链，其中该正义链包含至少15个连续的核苷酸，这些连续的核苷酸与SEQ ID NO:1的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸；且该反义链包含至少15个连续的核苷酸，这些连续的核苷酸与SEQ ID NO:15的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸；其中所述反义链包含在该5’区域的前9个核苷酸位置内的该双链区域的至少一个热去稳定修饰或其前体，其中所述正义链包含ASGPR配体，并且其中该正义链与该反义链的长度各自独立地为14至40个核苷酸。
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