[发明专利]核碱基编辑器的AAV递送在审
| 申请号： | 201780076474.6 | 申请日： | 2017-10-13 |
| 公开（公告）号： | CN110214180A | 公开（公告）日： | 2019-09-06 |
| 发明（设计）人： | D.R.刘;J.M.莱维;W.H.叶 | 申请（专利权）人： | 哈佛大学的校长及成员们 |
| 主分类号： | C12N7/00 | 分类号： | C12N7/00;C12N15/864;C12N9/22;C12N5/10;A61K48/00;C12N15/10;C12N15/79 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张晓飞 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文提供了将“分裂的”Cas9蛋白或核碱基编辑器递送到细胞中的方法，例如经由重组腺相关病毒(rAAV)，以形成完整且功能性的Cas9蛋白或核碱基编辑器。将Cas9蛋白或核碱基编辑器分裂成两个部分，每个部分与内含肽系统的一个部分融合(例如，分别由dnaEn和dnaEc编码的内含肽‑N和内含肽‑C)。共表达后，经由内含肽介导的蛋白质剪接将Cas9蛋白或核碱基编辑器的两个部分连接在一起。还提供了用于递送分裂的Cas9蛋白或核碱基编辑器的重组AAV载体和颗粒，以及使用此类AAV载体和颗粒的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 编辑器 核碱基 蛋白 内含肽 递送 分裂 重组腺相关病毒 剪接 重组AAV载体 内含肽介导 共表达 蛋白质 细胞 融合 | ||
【主权项】：
1.组合物，其包含：(i)第一核苷酸序列，其编码在C‑末端与内含肽‑N融合的Cas9蛋白的N‑末端部分；和(ii)第二核苷酸序列，其编码与所述Cas9蛋白的C‑末端部分的N‑末端融合的内含肽‑C，其中所述第一核苷酸序列或第二核苷酸序列与编码至少一个二分核定位信号的核苷酸序列可操作地连接。
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