[发明专利]表达靶向CDK9的RNAi效应子的H-1 PV在审
| 申请号： | 201780083500.8 | 申请日： | 2017-11-27 |
| 公开（公告）号： | CN110337494A | 公开（公告）日： | 2019-10-15 |
| 发明（设计）人： | 卡伦·涅托;吉恩·罗默拉尔;芭芭拉·鲁什;彼得·克拉默;李敏;安娜-葆拉·德奥利韦拉;安东尼奥·马奇尼;李俊伟 | 申请（专利权）人： | 上海微知卓生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/864 |
| 代理公司： | 成都超凡明远知识产权代理有限公司 51258 | 代理人： | 刘书芝;洪玉姬 |
| 地址： | 201815 上*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明涉及表达针对CDK9基因的RNAi效应子(优选shRNA)的创新的原细小病毒(PV)，其显示出改善的抗癌活性。这些新病毒基于ΔH‑1PV沉默子平台，该平台由原细小病毒H‑1PV组成，其特征在于NS区域内的框内缺失(ΔH‑1PV)并且携带shRNA表达盒，其中shRNA的表达受H1聚合酶III启动子控制。在本发明中，发明人旨在使用ΔH‑1PV沉默子来沉默CDK9基因，该基因的活性通常在癌细胞中失调并且已知有助于肿瘤发生。本发明还提供了包括所述细小病毒的细胞或生物体。 | ||
| 搜索关键词： | 细小病毒 沉默子 基因 聚合酶III启动子 生物体 抗癌活性 肿瘤发生 新病毒 癌细胞 靶向 优选 失调 细胞 携带 | ||
【主权项】：
1.用于下调细胞中细胞周期蛋白依赖性激酶9(CDK9)表达的细小病毒，其特征在于，它源自含有涵盖核苷酸2022‑2135的缺失的细小病毒H‑1缺失变体，其中CDK9特异性核酸插入H‑1细小病毒VP基因下游的非翻译区，并且可在RNA聚合酶可识别的启动子或启动子区的控制下在所述细胞中表达，其中所述CDK9特异性核酸可在RNAi中转录，并且其中所述细小病毒能够在所述细胞中复制和繁殖。
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