[发明专利]用于治疗或预防肝脏疾病的RNA在审
| 申请号： | 201780085188.6 | 申请日： | 2017-12-08 |
| 公开（公告）号： | CN110582304A | 公开（公告）日： | 2019-12-17 |
| 发明（设计）人： | N·霍斯科洛夫斯特;M·伯尼什;C·维恩-特布鲁克 | 申请（专利权）人： | 库尔维科公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P1/16 |
| 代理公司： | 11245 北京纪凯知识产权代理有限公司 | 代理人： | 王永伟 |
| 地址： | 德国*** | 国省代码： | 德国;DE |
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| 摘要： | 本发明涉及适用于治疗或预防肝脏疾病的RNA。具体地，本发明提供了编码选自下列的至少一种肽或蛋白质的RNA：胞外基质蛋白酶、CCAAT/增强子结合蛋白α(CEBPA)、TNF相关凋亡诱导配体(TRAIL)、肝细胞生长因子(HGF)、肝细胞核因子4α(HNF4A)、成纤维细胞生长因子21(FGF21)、阿片样生长因子受体样1(OGFRL1)、松弛素1(RLN1)、松弛素2(RLN2)和松弛素3(RLN3)，或这些肽或蛋白质中任意者的片段或变体。本发明涉及所述RNA以及包含该RNA的组合物和试剂盒。此外，本发明涉及用作药物，具体地用于治疗或预防肝脏疾病的如本文所公开的RNA、组合物或试剂盒。本发明还提供了本文公开的RNA、组合物或试剂盒用于增加所述被编码蛋白质的表达的用途，具体地在基因治疗中的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 试剂盒 松弛 肝脏疾病 蛋白质 成纤维细胞生长因子 肝细胞生长因子 凋亡诱导配体 肝细胞核因子 生长因子受体 蛋白酶 编码蛋白质 胞外基质 基因治疗 结合蛋白 阿片样 增强子 变体 治疗 预防 | ||
【主权项】：
1.用于治疗或预防肝脏疾病用途的RNA，其包含至少一个编码序列，其中所述编码序列编码选自下列的至少一种肽或蛋白质：/n人胶原酶MMP1、肝细胞生长因子(HGF)、CCAAT/增强子结合蛋白α(CEBPA)、TNF相关凋亡诱导配体(TRAIL)、胞外基质蛋白酶、肝细胞核因子4α(HNF4A)、成纤维细胞生长因子21(FGF21)、阿片样生长因子受体样1(OGFRL1)、松弛素1(RLN1)、松弛素2(RLN2)和松弛素3(RLN3)、或这些肽或蛋白质中任意者的片段或变体。/n
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